MULTIPLE SKLEROSE: NEUE THERAPIE VOR DER ZULASSUNG

Die Europäische Arzneimittelagentur EMA empfiehlt den Wirkstoff Tolebrutinib (Cemrifki^®) zur Zulassung. Die Substanz soll gegen sekundär progrediente Multiple Sklerose ohne Schübe zum Einsatz kommen und stellt eine völlig neue Therapie dar.

Bisher existiert gegen diese Verlaufsform kein zugelassenes Medikament. Tolebrutinib soll das Fortschreiten von Behinderungen zumindest zeitweise aufhalten. Aber Multiple Sklerose ist bekanntlich tückisch, und so gibt es auch Einschränkungen.

Sekundär progrediente Multiple Sklerose, gegen die die neue Therapie zugelassen werden soll, entwickelt sich aus einer anderen Verlaufsform und kann bisher nur schlecht behandelt werden. Die häufigste Form, die schubförmig remittierende Multiple Sklerose, eignet sich für die neue Therapie dagegen nicht, hier gibt es aber zahlreiche andere Medikamente.

Sekundär progrediente Multiple Sklerose entwickelt sich meist aus einer remittierenden Form, bei der die Beschwerden phasenweise zurückgehen und dann, meist stärker, wieder auftreten.

Charakteristisch für die sekundär progrediente Variante ist eine zunehmende Verschlechterung von Symptomen wie

• Fatigue,
• kognitiver Beeinträchtigung,
• Bewegungsstörungen und
• Verlust der Unabhängigkeit.

Sie kann mit oder ohne Schübe verlaufen. Gegen sekundär progrediente Multiple Sklerose ohne Schübe richtet sich die neue Therapie. Das macht sie einzigartig, denn hier fehlen bisher Behandlungsoptionen.

Tolebrutinib ist ein oral verfügbarer Hemmstoff für ein Enzym namens Bruton-Kinase. Es spielt für die Signalübertragung der B-Zellen im Immunsystem eine wichtige Rolle. Der Wirkstoff gelangt ins ZNS und wurde speziell entworfen, um dort die chronische Entzündung zu bekämpfen.

Diese stellt eines der Hauptmerkmale für Multiple Sklerose dar.

Auch der neue Wirkstoff kann Multiple Sklerose nicht heilen. In der Zulassungsstudie ist Tolebrutinib aber in der Lage, das Fortschreiten von Behinderungen durch die Multiple Sklerose für mindestens sechs Monate aufzuhalten.

Von 1131 Probanden erhielt ein Drittel Placebo, zwei Drittel einmal täglich 60 Milligramm Tolebrutinib. Alle Teilnehmenden betraf die sekundär progrediente Multiple Sklerose ohne Schübe. In der Placebogruppe verschlechterte sich der Grad der Behinderung bei 30,7 Prozent der Probanden, unter Tolebrutinib nur bei 22,6 Prozent. Das entspricht einer relativen Risikoreduktion um 31 Prozent.

Die neue Therapie gegen Multiple Sklerose wird vom Hersteller Sanofi als sehr sicher angesehen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren COVID-19 und andere Infektionen der oberen Atemwege. Sehr häufig traten allerdings auch Erhöhungen der Leberenzyme auf.

Während der Behandlung mit Tolebrutinib muss die Leberfunktion Betroffener daher streng überwacht werden.

Eine andere Verlaufsform, primär progrediente Multiple Sklerose, zählt nicht zu den Indikationen im Zulassungsantrag. Hintergrund ist eine Studie, in der der Wirkstoff bei dieser Form keine ausreichende Wirksamkeit zeigte.

Nur die sekundär progrediente Multiple Sklerose ohne Schübe kommt für die neue Therapie in Frage. Für Betroffene dieser Form könnte sich mit der Zulassung also bald endlich eine Behandlungsoption auftun.

Quellen:
https://www.pharmazeutische-zeitung.de/erstes-medikament-fuer-fortgeschrittene-ms-164766/
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-12-15-06-05-00-3205094

Robert J. Fox, Amit Bar-Or, Anthony Traboulsee, Celia Oreja-Guevara, Gavin Giovannoni, Patrick Vermersch, Sana Syed, for the HERCULES Trial Group: „Tolebrutinib in Nonrelapsing Secondary Progressive Multiple Sclerosis“, The New England Journal of Medicine, 8. April 2025. https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2415988